【一分钟秒懂要点】
1.MLL-rearrangements(MLL-r)B-ALL在儿童（非婴儿）白血病中约占10%，化疗敏感但极易复发，长期生存小于60%，异基因造血干细胞移植治疗是有效治疗手段，但仍存在争议，目前尚缺乏MLL-rB-ALL儿童（非婴儿）患者在CR1期行异基因造血干细胞移植与化疗疗效的对比研究。
2.共纳入37例MLL-rB-ALL患儿，4年OS、EFS、CIR分别为69.8%,58.2%,和39.1%。其中移植组（18/19为单倍体移植）4年OS、EFS、CIR（87.4%,89.5%和5.3%），显著优于化疗组4年OS、EFS、CIR（52.2%,25.9%,和74.1%）
3.儿童（非婴儿）MLL-rB-ALL患者在CR1期行异基因造血干细胞移植（尤其是单倍体移植）与化疗相比，可显著降低复发率，提高生存率。
4.文章以Article的形式发表于LeukemiaResearch(IF=2.214)。
儿童（非婴儿）MLL-rB-ALL预后差，CR1期选择造血干细胞移植还是强化疗？
虽然目前儿童B-ALL总体生存率可达到80-90%，但儿童MLL-rB-ALL长期生存却小于60%。该类型白血病对化疗敏感，但极易复发，影响长期生存。异基因造血干细胞移植是一种潜在可能改善预后的方法，但目前整体疗效存在争议，既往有研究报道认为造血干细胞移植并不能改善MLL-rB-ALL患者预后，或只对某些极高危类型有益（如继发白血病），且目前的报道多集中在婴儿白血病。因此对儿童（非婴儿）MLL-rB-ALL患者，在CR1期行异基因造血干细胞移植（尤其是单倍体移植），与化疗相比是否能够改善预后目前仍不明确。
儿童（非婴儿）MLL-rB-ALL患者在CR1期行异基因造血干细胞移植（尤其是单倍体移植）与化疗相比，可显著降低复发率，提高生存率
本研究入组：（1）1～18岁我院首次诊断并治疗的B-ALL患儿；（2）MLL-r满足以下三种检测之一：1)具有典型11q23易位的染色体核型分析；2)用逆转录聚合酶链反应（PT-PCR）检测到MLL融合基因；3）用荧光原位杂交(FISH)检测到MLL分离探针。
2008年8月至2018年7月共入组38例患者，因一人在诱导化疗期死亡，可评估37人，其中19人在CR1期选择异基因造血干细胞移植（CR1移植组）（其中18人选择单倍体移植），18人选择化疗（CR1非移植组）。
在所有入组患者中，最终有27人选择移植，全部获得中性粒细胞植入，中位时间是+13天（11-24天），26例患者获得血小板植入，中位时间+16.5天（11-39天），II-IV度和III-IV度急性GVHD发生率分别是37.0±9.6%和14.8±7.1%。慢性GVHD和广泛慢性GVHD发生率分别是53.8%和26.9%。
在纳入评估的37例患者中，4年OS、EFS、CIR分别为69.8%,58.2%,和39.1%。其中CR1移植组4年OS、EFS、CIR（87.4%,89.5%和5.3%），显著优于CR1非移植组4年OS、EFS、CIR（52.2%,25.9%,和74.1%）。提示MLL-rB-ALL患者在CR1期行异基因造血干细胞移植可显著降低复发率，改善长期预后。
CR1非移植组的18人中，仅5人获得长期无病生存，13人出现复发。复发的13人中，有8人在CR2时选择了移植，4年OS为57.1±18.7%，剩余5人继续选择化疗，最终全部在44个月内死亡，也具有显著差异。提示在复发后进行挽救治疗时，异基因造血干细胞移植也可改善患者预后。
影响预后的生存因素：经过单因素及多因素分析，最终显示在CR1期行异基因造血干细胞移植是唯一影响患儿OS、EFS及CIR的独立影响因素。
研究者解析
LuBai,Yi-feiCheng,Ai-dongLu,PanSuo,YuWang,Ying-xiZuo,Chen-huaYan,JunWu,Yue-pingJia,Yu-qianSun,Yu-hongChen,HuanChen,Kai-yanLiu,WeiHan,Lan-pingXu,Jing-boWang,Xiang-fengTang,Hui-renChen,Le-pingZhang,*,Xiao-junHuang.(2020).Prognosisofhaploidenticalhematopoieticstemcelltransplantationinnoninfantchildrenwitht(v;11q23)/(2020)106333
