魏东告诉记者，在实验室阶段所有动物实验的数据都显示很高的成功率，给他们极大的信心进入下一阶段的临床实验。“传统的输血疗法就是换蛋不换鸡，我们是换鸡不换蛋。把患者的全部造血干细胞尽可能提取出来进行基因编辑，我们目前的编辑率可达80%以上，再回输患者体内。原先被抑制的胎儿血红蛋白就能重新表达，替代致病的成人血红蛋白，病就治好了。”


顶尖基因编辑治疗企业青睐南沙

据介绍，辑因医疗位于广州南沙广东医谷产业园，是一家专注于基因编辑治疗及新药研发的业界领先的基因编辑公司，通过建设基因编辑治疗临床研发和服务产业化应用基地，致力于将前沿的基因编辑技术转化为治病救人的良方。记者在现场了解到，南沙GMP生产基地面积为800平方米，空气标准为万级以上。辑因医疗正在开发的产品，包括β地中海贫血基因编辑疗法等多种针对遗传性疾病的基因编辑疗法，以及治疗癌症的通用型CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）疗法。

该公司的创始人是北京大学教授、我国基因编辑领域领军人物魏文胜，他告诉记者，之所以将首个基因编辑治疗项目落地南沙，是因为“病人在这，合作伙伴也在这，环境好，南沙也给了很多支持，我们相信项目能在南沙落地开花”。

据其介绍，辑因医疗集合了基因编辑领域、干细胞领域、产品开发及临床申报方面的专家，拥有经验丰富的运营及管理团队。核心成员来自北京大学、中国科学院、沃顿商学院、爱荷华州立大学、密西根州立大学和斯坦福大学等国内外知名院校。科研人才方面，目前企业一半以上为硕士以上学历，20%为博士。预计年底将达70人。

辑因医疗是近年来落户南沙的尖端医疗企业其中之一。南沙正在围绕国家、省、市赋予新的目标定位，积极参与粤港澳大湾区建设，加快融入国内外创新合作，面向全球集聚更多高端创新资源。依托独特的区位优势、政策优势、创新优势和产业优势，南沙正在大力发展生物医药产业，全力建设粤港澳大湾区医疗卫生新高地。